아데노부속 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 치료효능 검증

AAV 기반 유전자 치료제(AAV9-ARL6IP1)를 마우스 HSP 질환모델의 뇌 일차성 운동 피질 영역에 미세주입한 결과, HSP 질환 표현형인 하지 강직도 감소와 보행장애 개선, 척수 조직 내 탈수초화 현상 개선 효과를 확인함.

ⓒ한국생명공학연구원 제공2024.01.24
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